بسیاری از بیماری‌ها از جهش‌های ژنتیکی ناشی می‌شوند که توالی‌های طبیعی DNA را مختل می‌کنند. ویرایش ژنوم با اصلاح دقیق این خطاها، راه‌حلی ارائه می‌دهد که CRISPR-Cas9 یکی از پرکاربردترین ابزارها است. CRISPR شامل توالی‌های DNA مشتق شده از ژنوم‌های پروکاریوتی است، در حالی که آنزیم Cas9 این توالی‌ها را به اهداف خاص DNA هدایت می‌کند و برش‌های دقیقی ایجاد می‌کند. سیستم CRISPR-Cas9 در کنار هم، ویرایش دقیق ژنوم را امکان‌پذیر می‌کند و پتانسیل گسترده‌ای برای اصلاح نقص‌های ژنتیکی و درمان بیماری‌های ارثی دارد.